我国系统性红斑狼疮患者即将迎来治疗新选择

时间:2019-07-31 来源:www.chinaxinghong.com

2019年7月12日,在北京的夏天,在庄严的人民大会堂,荣昌生物制药(烟台)有限公司自主研发了新的生物药物RC18 [中文名:泰太西普,世界卫生组织(WHO)俗名:Telitacicept,商品名:Thai love?],关于治疗系统性红斑狼疮(SLE)的关键临床研究结果被公布。

该研究的首席研究员,北京协和医学院张凤春教授说:“这是一项多中心,随机,双盲,安慰剂对照研究,不仅可以实现预先设定的主要终点,而且还具有良好的效果。安全概况。更重要的是,太西溪是中国第一个拥有自主知识产权的SLE双靶生物药。临床研究结果表明,太西溪能有效改善SLE患者的病情。为提高患者的生活质量,将满足广大SLE患者的迫切临床需求。“

陈凯贤院士,中国科学院院士,中国医药创新促进会会长宋瑞林,中国医药企业管理协会会长郭云培,中国检验检测学会副会长张明等参加了会议。他们都参加了会议。研究结果得到了充分肯定。研究和背景现在如下组织给读者。

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研究概述

在新闻发布会上,张凤春教授详细介绍了研究过程和结果。将患有SLE的患者随机分成4组,并以1: 1: 1: 1的比例随机分配至Taixepep 80 mg,160 mg,240 mg或安慰剂组,每4周一次。跟进。 SLE反应指数(SRI-4)在治疗第48周的反应率是主要疗效指标,主要通过SLE疾病活动指数 SELENA-SLEDAI评分,英国狼疮评估组指数(BILAG指数)和研究人员的整体评价。 (PGA)进行评估。

研究结果显示,太西溪治疗组(80 mg,160 mg,240 mg)患者在48周时的SRI-4反应率较高,与安慰剂组有显着差异。此外,太西溪高剂量组的反应率高达79%,而安慰剂组的反应率仅为32%。

此外,太西溪治疗组的BILAG指数恶化率和PGA评分恶化率低于安慰剂组。同时,在实验室指标观察中,太西溪治疗组血清免疫球蛋白(IgG,IgA,IgM)和B细胞明显减少,补体(C3,C4)显着增加。在同样关注的临床安全性中,太西溪治疗组未观察到意外的不良反应,太西溪对SLE患者的安全耐受性更好。

该测试的评估指标的结果是相互支持的,并形成一个强有力的证据链。预计太西溪将成为突破性治疗方案,为患者提供更新的治疗方案。

来自SLE的“悲伤”

荣昌生物创始人兼首席执行官Jianmin Jian教授表示,SLE是一种复杂的系统性自身免疫性疾病,由自身免疫介导,以免疫炎症为特征。它可以对多个器官和多个系统造成损害,并且是一种危及生命的主要疾病。 SLE主要发生在15至45岁的育龄妇女中,男女比例约为1:方教授指出,中国的流行病学调查报告显示,SLE患病率为70/100,000,中国约为100万,全球约为500万。目前,常用于治疗SLE的药物主要是糖皮质激素,免疫抑制剂,抗疟药和生物制剂。但是,这些药物往往伴有更多的不良反应,长期使用会对人体造成更大的伤害。

SLE的治疗有很大的临床需求,但由于其发病机制复杂,新药的开发极为困难,许多国际研发项目都失败了。由于羟氯喹在1955年被批准用于治疗SLE,美国食品和药物管理局(FDA)在过去60年中仅批准了生物制剂belimumab用于治疗SLE,但仍难以满足SLE的治疗。需求。

成功的“背面”是一种独特的双重目标特定效应

泰西西普是荣昌生物制药(烟台)有限公司自主研发的一种生物新药。作为该药的主要发明者,闵建敏教授表示,太西溪具有新的药物结构和双靶机制。研发项目得到了“重大新药创作”“十一五”,“十二五”和“十三五”期间的重大技术支持。

那么,为什么泰思普在治疗SLE方面取得了如此成功的结果呢?方教授指出,在SLE的发生和发展与B淋巴细胞密切相关的前提下,先前的研究表明BLyS是与B淋巴细胞增殖和分化密切相关的因子。当BLyS异常增加时,会导致B淋巴细胞成熟并过快增殖,从而攻击人体正常细胞,导致自身免疫性疾病的发生。此外,APRIL因子及其与BLyS因子杂交形成的BLyS/APRIL异源三聚体也可刺激B淋巴细胞的分化和增殖,诱导自身免疫性疾病的发生。 TACI是一种高亲和力受体,用于将BLyS和APRIL因子与B细胞结合。它是一种生物制药技术,可提取和优化TACI受体和Fc融合,从而获得新的药物结构。这种新的药物结构适用于BLyS和APRIL。 BLyS/APRIL异源三聚体具有很强的亲和力,可有效阻断B淋巴细胞上述三种刺激因子和受体的结合,达到控制SLE,类风湿性关节炎等自身免疫性疾病的作用。

根据上述作用,研发团队通过独特的方法找到了TACI天然序列降解的原因,并改进了TACI结构,以更好地解决TACI容易降解和难以表达蛋白质的问题。问题。最大程度地保留了TACI的原始序列,特别是保留了对BLyS的亲和力具有一定影响的大多数氨基末端,并且具有更强的生物活性。因此,RC18结构中包含的抗体的Fc片段在结构上与单克隆抗体相似,并且还具有单克隆抗体的高稳定性和药代动力学优势。

目前,太西西拥有全球知识产权,并已在中国,美国,欧洲,日本等国家和地区获得发明专利。除SLE外,目前有六种适应症正在进行II/III期临床试验。

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专家致辞:从患者开始,国家医学向祖国70周年致敬

陈开贤院士说:“太西溪治疗SLE的关键临床研究成果的发布,是中国新药研发的又一个令人兴奋和重要的成果。它也表明了新药研发的能力和水平。在中国发展迅速,发展势头强劲,这一成就来之不易,其成功不仅具有很大的临床价值,而且也是中国“重大专项”的标志性成果之一,因此,泰思普的成功也标志着中国新药研究的成果。新的高度和新的水平是祖国70周年的礼物!“

严刚院士指出,“新药的研发充满了'困难与障碍',我很高兴看到中国企业在生物医学方面取得的重大进展。太西西普的成功临床研究反映了国家政策指导下的国力提升。我真诚地希望有一家能够引领世界医药发展的早期国家制药公司!“

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张凤春教授

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Jian Jianjian Min教授

张凤春教授对太西西普未来的临床应用充满希望。 “台州西普是一种拥有完全自主知识产权的药物,在中国很少见。它已经达到初步研究。终点,主要临床指标与现有药物相比有了很大提高,可谓是SLE治疗的重大突破,对SLE的治疗和中国新药的开发具有重要意义。方建民说,“这次亚临床试验的结果令人鼓舞。作为一家国家企业,我们希望通过独立开发的创新药物给大多数SLE患者带来新的希望。“

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